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医疗动态MDA5抗体阳性皮肌炎间质性肺

近日,上海交通大医院南院风湿科叶霜团队在新英格兰医学杂志(NEJM,影响因子70.67)发表短文(Correspondence)报道了该团队最新临床研究结果:Janus激酶(JAK)抑制剂托法替布可显著改善MDA5阳性的早期阶段的无肌病型皮肌炎-间质性肺病(ADM-ILD)患者的生存。

MDA5阳性皮肌炎是一种少见、但极其严重的风湿免疫疾病,除具备MDA5抗体这一血清学标志外,通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病,从而引起进行性的呼吸衰竭;6个月死亡率可高达50%。该项目的主要研究者王晓栋医师指出:“如果风湿病中具有代表性的红斑狼疮如‘狼’的话,该病则似‘虎’。其在过去的十余年间主要在东亚地区报道,由于常规的免疫治疗效果很差,对我们专科医生和不幸罹患该病的患者而言,确实有‘谈虎色变’之感。因此临床迫切需要探索新的治疗手段以寻求突破。”

医院南院风湿团队对该临床难题经过长期不懈的努力,通过一系列生物标志物和机制研究,逐步锁定JAK抑制剂托法替布(原适应症为类风湿关节炎),可望成为改善ADM-ILD患者预后的靶向药物。本次NEJM发表的即是该团队单中心、开放标签临床试验的结果,显示了托法替布对早期阶段患者(ILD病程<3个月,肺功能受损但FVC≥50%预测值)的临床疗效显著:托法替布组的6个月累积生存率明显高于基线条件匹配的历史对照组(%vs78%,P=0.)。

“我们的研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题,其核心的信息是要及时诊断、早期精准干预。值得警示的是,对那些已经进入到严重呼吸功能失代偿才辗转就治的患者,目前的死亡风险仍然居高未下。但无论如何,我们的研究进展是对解决该临床难题、跨越重要门槛的关键一步”,王晓栋医师强调。

医院南院风湿科团队秉承着“仁术济世”的传统,深耕临床,积蓄并期待着坚实的下一步。

风湿病-间质性肺炎研究组

贯彻以患者为中心的服务理念,仁济南院风湿科开设皮肌炎专病门诊,并与呼吸科联手建立结缔组织病-间质性肺病联合专家工作室,致力于为患者提供专业而高效的诊疗服务。

皮肌炎专病门诊

时间:每周四下午

地点:仁济南院门诊三楼风湿病多学科诊疗中心

结缔组织病-间质性肺病联合专家工作室

时间:每周五下午

地点:仁济南院住院部11楼东专家工作室

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仁济南院官方

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