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其临床特征包括

散发性包涵体肌炎(sibm)是一种缓慢进展的神经退行性及骨骼肌炎性疾病,常于中晚年发病其临床特征包括,特异性肌肉受累(屈指、伸膝无力)伴进展性肌萎缩,独特微观病理改变包括,肌内膜炎症与镶边空泡至今为止,使用免疫抑制疗法治疗sibm的效果并不明显

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结果显示,与其他肌肉疾病患者相比,sibm患者肌肉smad2/smad3磷酸化水平更高在给药8周后,bimagrumab治疗组患者大腿肌肉体积增加随后,与安慰剂对照组相比,bimagrumab治疗组患者6分钟步行距离增加,并且在16周达到峰值研究没有严重不良事件,bimagrumab的主要不良事件为轻度痤疮,及短暂的肌肉不自主收缩

为明确tgf-β家族成员宠物多发性神经肌炎药在sibm发病机制中扮演的角色,来自哈佛医学院的研究者们,对sibm患者进行肌肉活检,并研究了bimagrumab(一种actrii抑制抗体)的疗效具体结果发表于近日的neurology杂志上

:neuro207

转化生长因-β(tgf-β)家族成员众多,包括内分泌型多肽分子tgf-βs、骨发生蛋白(bmps)、激活素、抑制素等其中ii型激活素受体(actrii),能够介导tgf-β/肌肉生长抑制素信号通路,从而抑制骨骼肌的分化与生长另外,smad2、smad3基因也参与其中,它们(smad2/smad3)是tgf-β信号传导通路中重要的信号传导因子,smad2/smad3磷酸化,将导致与肌肉分多发性肌炎中药治疗化相关基因表达下调

结果提示,tgf-β家族(至少actrii),参与了sibm病理生理过程;抑制actrii能够增加肌肉质量与功能,这为临床上sibm的治疗,提供了一种潜在新型方法研究提供i类证据,即使用bimagrumab治疗8周,能够增加包涵体肌炎患者的肌肉体积


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